Un nouveau médicament pourrait freiner Alzheimer en réparant l’ADN des neurones

Leur étude porte sur un médicament expérimental, baptisé KCL-286, qui agit d'une manière différente des traitements actuellement développés : il cherche à réparer les dommages subis par l'ADN des cellules nerveuses dès les premiers stades de la maladie.

La plupart des approches thérapeutiques contre Alzheimer ciblent les dépôts de protéines amyloïdes ou tau, caractéristiques de la maladie. Or, ces stratégies ont jusqu'à présent produit des résultats mitigés. Les chercheurs britanniques ont choisi une autre voie en s'intéressant à des altérations cellulaires qui apparaissent très tôt, avant même que les symptômes ne deviennent visibles.

Chez la souris, le KCL-286 a permis de stimuler les mécanismes naturels de réparation de l'ADN tout en réduisant l'inflammation cérébrale, deux phénomènes étroitement liés à la progression de la maladie. En protégeant les neurones contre ces dommages précoces, le médicament pourrait ralentir, voire empêcher, le développement des troubles cognitifs.

L'un des principaux atouts de cette molécule est qu'elle n'est pas totalement nouvelle. Initialement développée dans le cadre de recherches sur les lésions de la moelle épinière, elle a déjà franchi avec succès les essais cliniques de phase 1, destinés à vérifier son innocuité chez l'être humain. Cette étape pourrait accélérer son développement pour une nouvelle indication thérapeutique.

Pour autant, les spécialistes appellent à la prudence. Les résultats publiés concernent uniquement des modèles animaux. Avant d'envisager un traitement pour les patients, le médicament devra faire la preuve de son efficacité lors d'essais cliniques de phase 2 puis de phase 3. L'histoire de la recherche sur Alzheimer rappelle en effet que de nombreuses molécules prometteuses chez l'animal n'ont pas confirmé leurs bénéfices chez l'humain. 

Même si le chemin reste long, cette découverte ouvre une piste particulièrement intéressante. En s'attaquant aux mécanismes cellulaires les plus précoces de la maladie plutôt qu'à ses conséquences, le KCL-286 pourrait inaugurer une nouvelle génération de traitements. Si les futurs essais confirment ces premiers résultats, cette approche pourrait contribuer à modifier durablement la prise en charge d'une maladie qui touche aujourd'hui des millions de personnes dans le monde.